Agios制药近日宣布，该公司的创新药物AG-120（异柠檬酸脱氢酶突变蛋白抑制剂）在急性髓细胞白血病（AML）患者的早期试验中取得了极为显著的疗效。在最近的西班牙巴塞罗那举行的欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）年会上，科罗拉多大学的研究团队组长Daniel Pollyea表示，每一个剂量组的患者都得到完全缓解，这个数据让团队非常激动。

Pollyea认为尽管目前试验处于非常早期的阶段（Phase I，剂量组试验），而且受试者人数也很少（17人），但是结果却是非常轰动的。异柠檬酸脱氢酶（IDH）将会成为治疗AML极为有效的靶点。靶点IDH可以分为两类，一类是在细胞质中发现的IDH1，一类是在线粒体中发现的IDH2。AG-120是一种口服剂，它能够强烈地选择性抑制IDH1癌基因突变位点，该突变在大多数AML患者（6-10％）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者（3—6％）中都能发现。

I期临床试验的受试者为具有IDH1变异的AML或 MDS患者，仅仅观察疗效而不深入到肿瘤反应，Pollyea认为AG-120是有效的。和基线相比，可以观察到98％的病人的2-羟戊二酸（2HG）水平有所下降。

反应在治疗的早期就会出现，并且持续期长，最早在两周内就会有效果。Pollyea认为，对于那些容易复发、治疗难度大的AML患者而言，仅服用一个疗程、并且在3—5个月内就会产生明显疗效是非常难得的。

英国弗里曼医院的Ruth Plummer也极为看好这一早期成果，他强调，IDH酶是癌症代谢基因突变最频繁的一种，AG-120不仅会在机制上减少癌细胞的生成，而且是针对该突变非常有用的生物标志物。