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细胞移植、基因疗法或开辟艾滋病治疗新途径

2012-08-03      来源: 生物谷   访问量:170    在线投稿

    2007年,蒂莫西布朗在经过造血干细胞移植治疗白血病时,意外地治愈了艾滋病,成为世界首例艾滋病治愈患者,因为他幸运地移植到了非常罕见的携带CCR5基因突变的造血干细胞--科学家希望通过细胞移植或基因疗法研究,开辟艾滋病治疗新途径。那么,布朗的艾滋病是如何治好的,这样的病例能否复制呢?

    造血干细胞移植与艾滋病治疗

    艾滋病与造血干细胞移植看似跨界,实则有交集,艾滋病患者是严重免疫缺陷,容易严重感染,而造血干细胞移植恰好可以重建患者免疫系统。因此,从理论上讲,造血干细胞移植是通过重建免疫治疗艾滋病,如果新的免疫系统又不会被艾滋病病毒侵害,那么就能治愈艾滋病。

细胞移植、基因疗法或开辟艾滋病治疗新途径

    据报道,布朗首先通过一般的抗艾滋病药物将血液内的HIV含量降低到一个很低的标准,然后在手术前再通过放疗杀死患者体内大多数的淋巴细胞,之后医生再将带有CCR5突变基因的骨髓移植到了布朗体内。手术成功后,移植的骨髓持续产生生成大量的带有CCR5突变的造血干细胞,这些造血干细胞分化再生成各种血细胞如红细胞、白细胞、血小板、淋巴细胞等。于是经过一段时间的更新,布朗体内的血细胞,淋巴细胞都具有了抵御HIV侵入的能力,无处藏身的HIV自然就别彻底清除了。

    CCR5受体与HIV

    实际上,并不是任何健康人群的干细胞移植都能够抵抗艾滋病,布朗的治愈是因为他幸运地移植到了一种非常罕见的携带CCR5 基因突变的造血干细胞。CCR5 基因是艾滋病病毒感染人体的";一扇门";,如果这个基因发生突变,就能将艾滋病病毒拒之门外。

细胞移植、基因疗法或开辟艾滋病治疗新途径

    人类细胞上的一个细胞受体CCR5,是艾滋病毒的结合受体,通过这个受体艾滋病毒才能结合到人类细胞上,当CCR5受体发生变异时,HIV病毒则无法进入细胞进行复制,长期在细胞外将死亡。

    2010年,Blood刊登的一项研究成果表明,研究人员找到了造血干细胞移植手术治愈艾滋病毒感染者布朗的证据,有理由确定这一HIV感染病例已被完全治愈。

细胞移植、基因疗法或开辟艾滋病治疗新途径

    2010年,干细胞治疗艾滋病的研究成果称,科学家们首先在模式动物上进行试验,他们选用人类化的小鼠为模型,往小鼠体内注入小RNA分子(短链发夹结构的RNA,shRNA),通过RNAi干扰机制阻断小鼠体内的人体血液干细胞CCR5受体的表达。令人欣喜的是,CCR5受体表达受阻的小鼠对艾滋病表现出稳定的抵抗力。

    艾滋病治愈病例很难复制

    从目前来看,布朗的奇迹很难复制。首先,带有这种基因突变的人群极少,据了解,只有10%的欧洲人群中带有CCR5变异基因加上造血干细胞移植还要进行配型,能够像布朗一样幸运的几率极低。

    十二五 期间我国会有类似研究课题

    干细胞移植、基因疗法或开辟艾滋病治疗的新途径?中国疾病预防控制中心性病艾滋病预防控制中心研究员蒋岩博士在接受生物谷采访时表示,我认为是。但在我了解的范围内,目前国内没有相应的研究结果,十二五";期间我国会有这样的研究课题.如果采用基因治疗的办法去改变这种基因,以获得抗艾滋病的能力,其有效性和安全性还需要大量的长期研究去证实,总体来看,攻克艾滋病仍然有很长的路要走。

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