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全球第一位接受super CAR临床试验的受试者,获完全缓解

2018-03-22   作者:四川新闻网    来源: 医麦客   访问量:78    在线投稿
【导读】2018年3月12日/医麦客 eMedClub/--2017年12月底,有一条新闻像一根针一样扎痛了所有人的心,《11岁女童白血病复发偷偷写“遗书”:妈妈我可能要失约了》。该新闻讲述的是一位女孩由于骨髓移植后复发,写信劝妈妈独自好好活下去的感人故事。新闻引起了社会的广泛关注,引发了无数同情的眼泪。




尽管经历了两次复发,但女孩的妈妈不离不弃坚持治疗,最后,成都军区总医院决定采用世界领先的CAR-T技术最后一搏,令人惊奇的是,短短的一个月时间,小女孩体内的白血病细胞竟然奇迹般的消失了!


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小霖花和刘芳主任


白血病两次复发 11岁女孩偷偷写“遗书”

妈妈,我可能要失约了


 2015年7月,家住南充的小霖花,发现脖子上有红色斑点,到医院就医时被查出患有急B性淋巴细胞白血病,这一结果如同晴天霹雳一般,让小霖花的妈妈胡女士无比震惊。


在经过标准的化疗后小霖花的病情得到缓解,转入巩固和维持治疗,小霖花本以为很快就可以摘掉“白血病”这个讨厌的帽子,回到朝思暮想的校园。但令人没想到的是,2017年3月29日,小霖花的白血病复发了,骨髓穿刺显示原始淋巴细胞88%,小霖花赶上了那不幸的20%复发小概率。


无奈之下,小霖花只好把走过的路重走一遍,幸运的是,通过再次诱导治疗,小霖花又达到了第二次完全缓解。为了避免再次复发,医生建议必须进行骨髓移植,以获得最大的生存机会。


胡女士带着小霖花到目前省内患者普遍认可,单倍体造血干细胞移植经验非常丰富的团队—成都军区总医院,找到了造血干细胞移植中心的刘芳主任。


2017年7月,小霖花接受HLA配型单倍体相合的骨髓移植,供者是母亲胡女士。虽然移植早期或多或少经历了一些并发症,但总的来说还算顺利,移植后两个月并且稳定就出院随访。


在接下来的几个月里,一切都看起来那么的顺利,骨髓微小残留(MRD)白血病的检测每次都是阴性的,小霖花只需要接受了低剂量的药物治疗以及预防性的免疫细胞治疗,可即使这样,也没能挡住不幸的再次降临。


2017年12月18日(移植后近5月),小霖花的各项检测指标让医生察觉到一种不祥的征兆。果然,骨髓形态提示全面复发,白血病细胞比例高达93%。这个结果让所有人惊愕,骨髓移植后复发意味着炮轰式的强化疗预处理仍没有将体内的白血病细胞清除干净,而残存的白血病细胞又对妈妈(供体)的免疫细胞产生逃逸,顺利逃过妈妈的(供体的)免疫细胞攻击肆无忌惮地增殖。


通常,这种情况对于医生来说,基本上意味着山穷水尽,只能尽量减轻患者痛苦,对于胡女士来说只能尽量满足患者心愿,吃点好吃的或者出去走走......小霖花得知自己第二次复发的情况后,心情异常沉重,因为胡女士曾经告诉过小霖花,如果她走了,妈妈也跟着一起走。懂事的小霖花偷偷地给妈妈写了遗书,鼓励她好好活下去。


医院放手一搏 使用世界最新技术治愈

小霖花成为世界首位super CAR受试者


万念俱灰的胡女士带着小霖花再次找到刘芳主任。

刘芳主任详细了解小霖花病情后,认为情况并没有他们想的那么糟糕,因为他们正在与美国iCell Gene公司和中国深圳归气丹药物有限公司的总裁,以及纽约州立大学石溪分校的教授Yupo Ma合作研究一种称之为“CAR-T 细胞”的新型武器。


简单地说,小霖花之所以反复复发,是因为她体内的白血病细胞“伪装”成正常细胞,成功“骗过”了免疫细胞,而CAR-T细胞就是通过基因转导、纯化及体外扩增后的免疫细胞,相当于专门为免疫细胞装上导航,让他们能“认出”这些白血病细胞并产生高效的杀伤。


但是事实上并没有那么简单,尽管CAR-T细胞的应用在世界范围内已相当普遍,但是大部分仅限于自体CAR-T细胞治疗化疗后复发的患者,而异体CAR-T治疗骨髓移植后复发可能诱发严重的移植物抗宿主病(GVHD),因此目前仅可见到个别中心的少数报道。


刘芳主任经过反复查阅文献及同行经验,最后决定采用美国Yupo Ma教授研发的super CAR(ICG 134),和普通CAR-T细胞相比,这种CAR-T细胞优势在于将肿瘤靶点和肿瘤疫苗相结合,除了通过肿瘤抗原介导的特异性杀伤,还会通过疫苗效应把全身免疫系统调动起来产生杀伤,使杀伤肿瘤效应更强烈更持久。此外该种CAR-T可以改变体内的淋巴细胞亚群,诱发GVHD风险小,甚至有可能减轻GVHD。


小霖花成为全球第一位接受该super CAR临床试验的受试者。


在一个多月的治疗过程中,刘主任与她的项目小组不停地讨论方案,权衡利弊,时常陷入左右为难的境地,一方面,细胞倒是制备好了,但是小霖花已经有GVHD反应,这种情况下输注CAR-T可能加重GVHD,同时还可能发生致死性的细胞因子风暴,导致脏器衰竭。另一方面,如果不输注,小霖花有会被肿瘤细胞吞噬。


同时,看到小霖花越来越痛苦,胡女士有想法趁她还能正常呼吸时满足她最后的心愿,那就是带她到一个山清水秀的地方走一走......


在这种关键时刻,刘主任毅然决定放手一搏,2018年1月15日,就在小霖花复发的第28天,刘芳主任将CAR-T细胞输入到小霖花体内。输注后第二天,小霖花体温居高不下,细胞因子急剧升高,医生们甚至为她做好了进ICU的准备。


然而,风暴之后,一切恢复到了风平浪静。高烧第3天,小霖花的体温奇迹般正常了,之前萎靡不振的她一下子精神了,胃口也打开了,之前所有的不适也都消失了。第21天,小霖花逐渐好转过来,已经没有任何的不适,吃得好,睡得香,俨然不像一个病人,每天除了应付一些简单的治疗,闲余时间还可以开心地上网玩玩游戏听听歌。


刘主任对她的骨髓进行了第一次评估,在结果出来前,课题组所有人都感觉简直是一种煎熬,像当年等待高考成绩一样,内心是多么地忐忑不安!2天后,骨髓流式结果终于出来了,骨髓微小残留白血病检测阴性!知道结果的第一时间,所有人都在欢呼,课题组负责人Yupo Ma教授立刻从美国打来电话表示祝贺。


如今小霖花已经没有任何并发症,之前存在的肺部感染也基本控制。


首个super CAR的临床试验研究结果证明:该CAR-T细胞针对难治复发急性B淋巴细胞白血病安全性好,杀伤力强。异基因造血干细胞移植后早期复发﹑高肿瘤负荷患者接受供者细胞培养的super CAR-T细胞治疗后,未发生严重的CRS及其他并发症,未诱发GVHD,且短期内获得完全缓解,MRD转阴。刘芳主任的团队创造了一次起死回生的奇迹!


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